Προς το παρόν, η μόνη καθιερωμένη μέθοδος για τη θεραπεία της δρεπανοκυτταρικής αναιμίας είναι η μεταμόσχευση μυελού των οστών. Ωστόσο, λίγοι ασθενείς έχουν αντίστοιχους δότες, και ακόμη και με ένα ταίρι, οι ασθενείς κινδυνεύουν με σοβαρές λοιμώξεις και δυσμενείς, μερικές φορές θανατηφόρες, ανοσολογικές αντιδράσεις.
Έχει θεραπευτεί η δρεπανοκυτταρική αναιμία;
Οι μεταμοσχεύσεις βλαστοκυττάρων ή μυελού των οστών είναι η μόνη θεραπεία για τη δρεπανοκυτταρική αναιμία, αλλά δεν γίνονται πολύ συχνά λόγω των σημαντικών κινδύνων. Τα βλαστοκύτταρα είναι ειδικά κύτταρα που παράγονται από τον μυελό των οστών, έναν σπογγώδη ιστό που βρίσκεται στο κέντρο ορισμένων οστών.
Είναι ιάσιμη τώρα η δρεπανοκυτταρική αναιμία;
Η μόνη θεραπεία τώρα για τη δρεπανοκυτταρική αναιμία είναι η λήψη μεταμόσχευσης μυελού των οστών απόυγιή δότη, αλλά αυτό δεν αποτελεί επιλογή για τους περισσότερους ασθενείς, είπε ο Aygun, ο οποίος δεν συμμετείχε στη μελέτη.
Μπορεί η δρεπανοκυτταρική αναιμία να θεραπευτεί με γονιδιακή θεραπεία;
«Σε αυτή τη μελέτη, η γονιδιακή θεραπεία θα εισάγει υγιή γονίδια στο σώμα με στόχο τη διόρθωση γενετικών ανωμαλιών των ερυθρών αιμοσφαιρίων. Επιτρέποντας στα κύτταρα να παράγουν περισσότερη εμβρυϊκή αιμοσφαιρίνη, αυτή η θεραπεία έχει την δυνατότητα να θεραπεύσει τη δρεπανοκυτταρική αναιμία με ακριβή τρόπο."
Τελειώνει η ζωή της δρεπανοκυτταρικής αναιμίας;
Συμπεράσματα: Πενήντα τοις εκατό των ασθενών με δρεπανοκυτταρική αναιμία επέζησαν πέραν της πέμπτης δεκαετίας. Ένα μεγάλο ποσοστό όσων πέθαναν δεν είχαν εμφανή χρόνια ανεπάρκεια οργάνων, αλλά πέθαναν σε οξεία κατάστασηεπεισόδιο πόνου, θωρακικού συνδρόμου ή εγκεφαλικού. Η πρώιμη θνησιμότητα ήταν υψηλότερη μεταξύ των ασθενών των οποίων η νόσος ήταν συμπτωματική.
