Το μόριο siRNA σταματά την παραγωγή αμυλοειδών πρωτεϊνών παρεμβαίνοντας στην παραγωγή RNA μη φυσιολογικών πρωτεϊνών TTR. Αυτό αποτρέπει τη συσσώρευση αυτών των πρωτεϊνών σε διαφορετικά όργανα του σώματος και βοηθά τους ασθενείς να διαχειριστούν αυτή την ασθένεια.
Πώς λειτουργεί το siRNA για να αποσιωπήσει το γονίδιο;
Σε RNAi , μικρά δίκλωνα RNA που επεξεργάζονται από μακρύ δίκλωνο RNA ή από μεταγραφές που σχηματίζουν βρόχους στελέχους, γονίδιο σιωπής έκφραση με διάφορους μηχανισμούς – στοχεύοντας το mRNA για αποικοδόμηση, αποτρέποντας τη μετάφραση του mRNA ή καθιερώνοντας περιοχές σιωπηλής χρωματίνης.
Πώς λειτουργεί το siRNA;
siRNA. Τα siRNA είναι εξαιρετικά ειδικά και συνήθως συντίθενται για τη μείωση της μετάφρασης συγκεκριμένων αγγελιαφόρων RNAs (mRNAs). Αυτό γίνεται για να μειωθεί η σύνθεση συγκεκριμένων πρωτεϊνών. Σχηματίζονται από δίκλωνο RNA που μεταγράφεται και στη συνέχεια κόβεται σε μέγεθος στον πυρήνα πριν απελευθερωθεί στο κυτταρόπλασμα.
Πώς λειτουργεί το RNAi που περιλαμβάνει το siRNA;
Κατά τη διάρκεια του RNAi, το μακρύ dsRNA κόβεται ή "κομμένο σε κύβους" σε μικρά θραύσματα ~21 νουκλεοτίδια μήκους από ένα ένζυμο που ονομάζεται "Dicer". Αυτά τα μικρά θραύσματα, που αναφέρονται ως μικρά παρεμβαλλόμενα RNA (siRNA), συνδέονται με πρωτεΐνες από μια ειδική οικογένεια: τις πρωτεΐνες Argonaute.
Πώς λειτουργεί το siRNA σε επίπεδο βιολογίας;
Το
siRNA είναι ένα βραχύ, δίκλωνο θραύσμα του RNA που δεσμεύει και διασπά το mRNA μέσω ενός RISC -Σύμπλεγμα σίγησης που προκαλεί RNA.
